Podczas konferencji „Nowatorskie terapie genowe w leczeniu choroby Parkinsona oraz innych zaburzeń neurodegeneracyjnych” Mazowiecki Szpital Bródnowski Sp. z o.o. oficjalnie zainaugurował projekt badawczy, który ma otworzyć drogę do zastosowania terapii genowej w leczeniu choroby Parkinsona. Dla tysięcy chorych i ich rodzin to coś więcej niż naukowe hasło. To realna próba znalezienia terapii, która w przyszłości może wyjść poza łagodzenie objawów i dać pacjentom szansę na powrót do zdrowia. Projekt jest realizowany dzięki wsparciu z programu Fundusze Europejskie dla Mazowsza 2021–2027, w ramach Priorytetu XII „STEP dla rozwoju biotechnologii”.
Choroba Parkinsona przez lata kojarzyła się z tym co widać na pierwszy rzut oka, czyli z drżeniem rąk, sztywnością mięśni i spowolnieniem ruchów. Z czasem pojawiają się objawy mniej widoczne, a równie trudne, takie jak kłopoty z koncentracją, pamięcią czy wykonywaniem prostych codziennych czynności, które wcześniej były czymś naturalnym. To choroba, która potrafi odbierać samodzielność i stopniowo wycofywać człowieka z życia.
Dlaczego ten projekt jest tak ważny?
Podczas konferencji przypomniano, że na świecie z Parkinsonem żyje ponad 8,5 miliona ludzi, w Europie ponad milion, a w samej Polsce około 100 tysięcy pacjentów. Dzisiejsze leczenie w dużej mierze opiera się na farmakologii. Pozwala ono łagodzić objawy, ale zwykle nie zatrzymuje postępu choroby. Dlatego tak duże znaczenie mają badania, które próbują działać bliżej przyczyn schorzenia, a nie tylko jego skutków.
Szansą na przełom mogą być terapie genowe, które zamiast działać „ogólnie”, mogą oddziaływać bezpośrednio na mechanizmy odpowiedzialne za rozwój choroby. W tym kierunku podąża projekt realizowany przez Mazowiecki Szpital Bródnowski Sp. z o.o. w Warszawie. Zakłada rozwój i wdrożenie nowatorskiej terapii genowej, opartej na precyzyjnym podaniu brakujących genów bezpośrednio do mózgu. Celem jest sprawdzenie, czy takie podejście może spowolnić postęp choroby i w przyszłości stać się podstawą leczenia wpływającego na jej przebieg.
Podpisanie umowy rozpoczynającej przedsięwzięcie to ważny krok zarówno dla zespołu medycznego, jak i dla pacjentów oczekujących na nowe możliwości leczenia. Projekt otwiera drogę do badań i zastosowania rozwiązań, które dotąd pozostawały poza zasięgiem wielu ośrodków klinicznych, a jednocześnie wzmacnia pozycję Mazowsza jako miejsca rozwoju innowacyjnej medycyny.
Mazowsze liderem innowacji
Marszałek Województwa Mazowieckiego, Adam Struzik, otwierając konferencję, nie krył dumy: – Szczycimy się tym, że Mazowsze jest jednym z najprężniej rozwijających się regionów w Unii Europejskiej. Ten projekt może uczynić z naszego szpitala wiodący ośrodek leczenia dla pacjentów z całej Europy.
Podobnego zdania byli przedstawiciele Komisji Europejskiej, Europejskiego Komitetu Regionów i Parlamentu Europejskiego, podkreślając, że Polska przestaje być tylko odbiorcą technologii, a staje się jej współtwórcą. Wiceminister Jacek Karnowski dodał, że to właśnie innowacje i badania rozwojowe decydują o tym, że Polska jest dziś 20. gospodarką świata.
„Sky is the limit”
Najbardziej poruszającym punktem spotkania było wystąpienie profesora nadzwyczajnego doktora habilitowanego nauk metodycznych Mirosława Ząbka, kierownika Interwencyjnego Centrum Neuroterapii. Profesor, nazywany przez współpracowników wizjonerem, opowiedział o drodze, jaką przeszła medycyna – od pierwszych zdjęć rentgenowskich po operacje wewnątrz rezonansu magnetycznego.
Duże emocje wywołały filmy prezentujące małych pacjentów z rzadką chorobą AADC (niedobór dekarboksylazy L-aminokwasów aromatycznych), którzy dzięki terapii genowej w Szpitalu Bródnowskim zaczęli samodzielnie siedzieć, jeść i bawić się, choć wcześniej byli całkowicie niesamodzielni. – Rodzice tych dzieci liczą ich narodziny nie od dnia przyjścia na świat, ale od dnia operacji – mówił profesor. W wystąpieniu wybrzmiał też cel, który ma zdecydować o tym, czy nowa metoda będzie w przyszłości dostępna szerzej: „Stworzenie centrum terapii genowej, której nigdzie nie ma, wymagało odwagi. Naszym celem jest stworzenie tu, na Bródnie, w Szpitalu Bródnowskim własnej techniki podawania wektora, aby procedura nie trwała dziesięciu czy dwunastu godzin i stała się wystarczająco dostępna, by mogli z niej korzystać pacjenci szerzej niż tylko w eksperymencie klinicznym.”
Szpital Bródnowski, czyli Centrum Medyczne na światowym poziomie
Prezes Szpitala, Teresa Maria Bogiel, przybliżyła skalę działania placówki, która zatrudnia 2,5 tysiąca osób i wykonuje około 60 operacji dziennie. Podkreśliła, że kluczem do sukcesu jest unikalny zespół specjalistów i nowoczesna infrastruktura, w tym jedyna w swoim rodzaju hybrydowa sala operacyjna, gdzie zabiegi odbywają się w czasie rzeczywistym w polu magnetycznym.
Podpisanie umowy i czek na prawie 140 milionów złotych
Kulminacyjnym punktem uroczystości było uroczyste podpisanie umowy o dofinansowanie. Dokument sygnowali Marszałek Adam Struzik, Wicemarszałek Wiesław Raboszuk oraz Prezes Teresa Maria Bogiel wraz z dr Ewą Janczar, Członkiem Zarządu ds. cyfryzacji Szpitala Bródnowskiego. Chwilę później na ręce zarządu szpitala trafił pamiątkowy czek, symbolizujący gigantyczne środki z programu Fundusze Europejskie dla Mazowsza 2021-2027.
W listach skierowanych do uczestników wicepremier Władysław Kosiniak-Kamysz oraz minister Marcin Kierwiński podkreślili znaczenie przedsięwzięcia dla rozwoju nowoczesnej medycyny i wsparcia pacjentów, nazywając projekt „triumfem humanizmu” oraz „najpiękniejszym rodzajem pracy w białym fartuchu”.
Co dalej?
Projekt formalnie ruszył. Zespół planuje nie tylko przeprowadzenie nowatorskich infuzji domózgowych, ale także opracowanie własnej, tańszej i szybszej techniki podawania genów, tak aby terapia mogła stać się dostępna dla szerszej grupy pacjentów. Jak podsumował prof. Ząbek: – To gra zespołowa. Każdy z nas dołożył cegiełkę, by to, co niemożliwe, stało się rzeczywistością.
Konferencja zakończyła się wspólnym zdjęciem uczestników. Symboliczny kadr zamknął dzień pełen deklaracji i planów, ale nikt nie miał wątpliwości, że najważniejsze dopiero przed nimi. Podpisana umowa była początkiem drogi. Teraz zaczyna się etap pracy nad procedurą, bezpieczeństwem i skutecznością terapii, które zdecydują o jej przyszłości. Jeśli badania potwierdzą oczekiwane rezultaty, Mazowsze nie tylko skorzysta z nowej technologii. Może stać się miejscem, w którym powstaną rozwiązania zmieniające sposób leczenia chorób neurodegeneracyjnych w Europie. Dla pacjentów i ich bliskich sens tego dnia jest jednak prostszy. Nadzieja przestaje być odległą obietnicą i zaczyna mieć konkretny adres, zespół ludzi i plan działania.
Projekt „ Nowatorskie terapie genowe w leczeniu choroby Parkinsona oraz innych zaburzeń neurodegeneracyjnych” jest finansowane w ramach Priorytetu XII „STEP dla rozwoju biotechnologii” programu Fundusze Europejskie dla Mazowsza 2021–2027 i ma odpowiadać na rosnące wyzwania związane ze starzeniem się społeczeństwa oraz ograniczeniami dotychczasowych metod leczenia. Dofinansowanie umożliwi zakup specjalistycznej aparatury i oprogramowania do badań oraz zabiegów, doposażenie oddziału, zakup leków i wyrobów medycznych, rozwój infrastruktury teleinformatycznej oraz upowszechnianie wyników badań.
Tytuł projektu: Nowatorskie terapie genowe w leczeniu choroby Parkinsona oraz innych zaburzeń neurodegeneracyjnych
Beneficjent: Mazowiecki Szpital Bródnowski Sp. z o.o.
Całkowita wartość projektu: 149 956 692,12 PLN
Dofinansowanie z UE: 139 847 379,16 PLN
